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Resultado Esperado:
1. Investigadores, indústria e profissionais de saúde beneficiarão de uma estrutura padronizada para limites de impurezas e melhores práticas de fabrico, garantindo o alinhamento regulamentar, facilitando a tradução clínica e apoiando a produção escalável de terapias com células beta seguras e eficazes para a diabetes tipo 1 (DT1).
2. As autoridades reguladoras, os investigadores académicos, os profissionais de saúde (PS) e os parceiros da indústria terão acesso a estratégias imunomoduladoras validadas que aumentam a sobrevivência do enxerto e promovem a tolerância imunitária, juntamente com modelos e biomarcadores avançados para avaliar o sucesso do enxerto, a função metabólica e as respostas imunitárias.
3. As empresas farmacêuticas, os organismos reguladores e os pagadores beneficiarão de processos de fabrico estabelecidos, escaláveis e económicos para a terapia com células beta, garantindo a produção de produtos reprodutíveis e de alta qualidade que cumpram as normas regulamentares e apoiem a aprovação e o reembolso no mercado.
4. Os investigadores académicos, as entidades reguladoras e os prestadores de cuidados de saúde terão modelos pré-clínicos melhorados e critérios clínicos claramente definidos para diferentes grupos demográficos de doentes, garantindo que as terapias com células beta são acessíveis, seguras e eficazes em diversas populações.
5. Os prestadores de cuidados de saúde, a indústria e as empresas de tecnologias de informação e comunicação (TIC) utilizarão modelos preditivos baseados em IA e tecnologias de monitorização em tempo real para melhorar a avaliação do sucesso do transplante, das respostas imunitárias e da função metabólica, permitindo planos de tratamento personalizados, regimes de imunossupressão otimizados e redução da falha terapêutica.
6. Os prestadores de cuidados de saúde e as entidades reguladoras adotarão os desfechos clínicos centrados no doente como indicadores-chave do sucesso do tratamento, refletindo com precisão a qualidade de vida e a carga da doença na DM1.
7. Os organismos de avaliação de tecnologias de saúde (ATS), as pessoas que vivem com diabetes, os pagadores e os decisores políticos beneficiarão de avaliações de custo-efetividade, programas piloto de reembolso e recomendações políticas que permitam o estabelecimento de uma estrutura de reembolso, abrindo caminho para a adoção de terapias com células beta para a DM1.
8. Os profissionais de saúde, investigadores e decisores políticos beneficiarão de programas de formação para endocrinologistas, diabetologistas e cirurgiões de transplante, melhorando a sua perícia em terapia celular, imunossupressão e cuidados pós-transplante. A colaboração com as sociedades profissionais impulsionará o desenvolvimento de percursos clínicos, garantindo a geração de evidência adequada para a integração das terapias celulares no tratamento padrão da diabetes.
9. A academia, a indústria, as agências reguladoras, as organizações de doentes, as pessoas que vivem com diabetes e os decisores políticos irão colaborar através de polos de inovação europeus em pleno funcionamento, facilitando a partilha de conhecimentos, impulsionando os avanços na investigação e harmonizando as práticas regulamentares para acelerar a adoção e a implementação de terapias com células beta em toda a Europa.
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